• Les dernières recherches renforcent l’engagement d’Ipsen à améliorer les résultats pour les patients atteints de maladies rares du foie
• 13 résumés seront présentés lors du congrès de l’AASLD, dont deux communications de dernière minute issues de l’étude ELATIVE, trois présentations orales et deux affiches distinguées
• Les données soutiennent le potentiel d’IQIRVO® (elafibranor) et de Bylvay® (odevixibat) à agir à la fois sur la progression de la maladie et sur la charge symptomatique dans plusieurs maladies hépatiques cholestatiques rares

Paris, France – 8 octobre, 2025 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui la présentation de 13 résumés scientifiques lors du congrès The Liver Meeting® 2025, organisé par l’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). Ces résumés couvrent cinq maladies rares du foie: la cholangite biliaire primitive (CBP), la cholangite sclérosante primitive (CSP), le syndrome d’Alagille (SA), la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) et l’atrésie des voies biliaires (AVB), renforçant ainsi l’engagement d’Ipsen à faire progresser la recherche et à améliorer les résultats pour les patients atteints de ces maladies rares du foie, complexes et peu prises en charge.

Données clés de l’étude ELATIVE sur IQIRVO® (elafibranor) dans la CBP
Pour la cholangite biliaire primitive (CBP), Ipsen présentera six résumés issus de l’étude en cours ELATIVE, dont deux communications de dernière minute (présentation orale n°5016 et affiche n°5030), qui seront publiées ultérieurement. Ces données continuent de soutenir le profil d’efficacité et de tolérance d’IQIRVO, en faveur d’une modification de la progression de la maladie tout en améliorant plusieurs symptômes clés, notamment la fatigue et le prurit (démangeaisons), chez les patients atteints de CBP.

• Présentation orale n°0120 : Des signatures protéiques distinctes associées au prurit, modulées par le traitement par IQIRVO, sont explorées, apportant de nouvelles pistes mécanistiques sur l’effet antiprurigineux d’IQIRVO.
• Affiche n°4461: Les données suggèrent que les améliorations de la fatigue et du prurit surviennent indépendamment de la réponse biochimique à la cholestase chez les patients traités par IQIRVO.
• Affiche n°4397: Les données de l’extension en ouvert de l’étude ELATIVE apportent des informations supplémentaires sur les bénéfices durables à long terme d’IQIRVO dans la stabilisation du PRO-C3, un marqueur non invasif de la fibrose hépatique.
• Affiche n°4522: Montre que l’efficacité d’IQIRVO n’est pas impactée par l’indice de masse corporelle des patients atteints de CBP.

Données clés de l’étude de phase II ELMWOOD sur l’elafibranor dans la CSP

• Présentation orale n°0005: Lors d’une autre présentation orale, les résultats de l’analyse intermédiaire à 28 semaines de l’extension en ouvert en cours de l’étude ELMWOOD fourniront des informations sur l’efficacité durable et le profil de tolérance de l’elafibranor 120 mg chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CSP).

Données clés sur Bylvay® dans l’ALGS, la PFIC et l’AVB

• Affiche n°4406: Une affiche distinguée issue des études ASSERT et ASSERT-EXT montre que, quel que soit le statut de réponse en acides biliaires sériques (sBA), le traitement par Bylvay permet un contrôle du prurit chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (ALGS).
• Affiche n°4526: Les données de l’extension en ouvert de l’étude de phase III PEDFIC 2 démontrent que le traitement par Bylvay entraîne une réduction rapide des taux de sBA et une amélioration du prurit chez la majorité des patients présentant un déficit en MDR3, également connu sous le nom de PFIC3.
• Affiche n°4504: Concernant l’atrésie des voies biliaires (AVB), Ipsen présentera les protocoles des études BOLD et BOLD-EXT, le premier programme mondial de phase III dans l’AVB. Ces études visent à évaluer l’effet de l’odevixibat sur la survie sans greffe chez les nourrissons atteints d’AVB après une intervention de Kasai, répondant ainsi à un besoin médical critique non satisfait.

Ipsen Data presentations at AASLD

À propos d’Iqirvo® (élafibranor)

Administré oralement une fois par jour, Iqirvo (prononcer EYE-KER-VO) est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), qui produit un effet sur les PPARα et PPARδ. L’activation des PPARα et δ a pour effet de diminuer la toxicité de la bile et d’améliorer la cholestase en modulant la synthèse, la détoxification et les transporteurs des acides biliaires. L’activation des PPARα et δ a également des effets anti-inflammatoires en agissant sur différentes voies. En 2019, Iqirvo a obtenu la désignation « Breakthrough Therapy » de la Food and Drug Administration aux États-Unis chez les adultes atteints de CBP et présentant une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (AUDC), le traitement de première ligne existant pour la CBP. Iqirvo a obtenu l’approbation des autorités de santé aux États-Unis via une procédure accélérée en juin 2024, puis l’approbation conditionnelle des autorités de l’UE en septembre 2024, et l’approbation de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) en octobre 2024, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez l’adulte présentant une réponse inadéquate à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’AUDC. Ces approbations de la FDA, de l’EMA et de la MHRA dépendent des résultats d’un examen approfondi du bénéfice clinique. Iqirvo suit actuellement des processus réglementaires auprès d’autres autorités. Iqirvo (élafibranor) a été développé par GENFIT. Ipsen a obtenu auprès de GENFIT, dans le cadre d’un accord de licence, les droits exclusifs mondiaux de l’élafibranor (à l’exception de la Chine, de Hong Kong, de Taïwan et de Macao) en 2021.

À propos de Bylvay®/Kayfanda® (odévixibat)
Bylvay (également connu sous le nom de Kayfanda® dans l’UE dans le SAG) (odévixibat) est un inhibiteur du transport iléal des acides biliaires (IBAT), non systémique, administré une fois par jour. L’odévixibat a été approuvé en juillet 2021 dans des circonstances exceptionnelles dans l’UE sous la marque Bylvay®, comme première option de traitement médicamenteux pour tous les types de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) chez les patients âgés de six mois ou plus, et en juin 2021 aux États-Unis sous la marque Bylvay®, comme première option de traitement médicamenteux pour les patients âgés de trois mois et plus vivant avec un prurit cholestatique dû à une CIFP. Bylvay a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la CIFP dans l’UE et aux États-Unis. L’odévixibat a été approuvé en septembre 2024 dans des circonstances exceptionnelles dans l’UE sous la marque Kayfanda® pour le traitement du prurit cholestatique dans le syndrome d’Alagille (SAG) chez les patients âgés de six mois ou plus. En juin 2023, Bylvay a été approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de douze mois et plus atteints du SAG, et a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG. L’odevixibat est en phase de développement avancée dans le seul essai clinique de phase III (BOLD) pour le traitement de l’atrésie des voies biliaires

A propos d’Ipsen
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.

Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d’informations, consultez ipsen.com.

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Déclarations et/ou avertissement Ipsen
Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqué sont basés sur la stratégie et les hypothèses actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs dépendent de risques et d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une divergence significative entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué De tels risques et imprévus pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les informations disponibles à ce jour. L’utilisation des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou d’expressions similaires a pour but d’identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes d’Ipsen quant à des événements futurs tels que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen, et dépendent de circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche et développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du médicament concerné. Il ne saurait être garanti qu’un médicament recevra les approbations réglementaires nécessaires ou qu’il atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s’y limiter, la situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d’intérêt et des taux de change ; l’incidence de la réglementation de l’industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé et les risques découlant de changements réglementaires ou politiques imprévus, tels que des modifications de la réglementation fiscale et des réglementations sur le commerce et les droits de douane, comme les mesures protectionnistes, en particulier aux États-Unis ; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments, notamment l’obtention d’une homologation ; la capacité d’Ipsen à prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les difficultés ou délais de production ; l’instabilité financière de l’économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à l’égard de l’efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres protections concernant les médicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours réglementaires. 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Sous réserve des dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs visés dans le présent communiqué afin de refléter des changements qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur lesquels ces énoncés se fondent. L’activité d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits dans ses documents d’information enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers. Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invité à prendre connaissance de la dernière édition du Document d’enregistrement universel d’Ipsen, disponible sur ipsen.com.

References

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5. Davit-Spraul A, et al. Progressive familial intrahepatic cholestasis. Orphanet J Rare Dis. 2009. 4(1):1-12.
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