• Les données intermédiaires de l’étude d’extension ouverte à long terme ELATIVE évaluant IQIRVO^® (élafibranor) démontrent une réponse biochimique soutenue, une stabilisation des marqueurs de fibrose et une amélioration constante des symptômes de fatigue et de prurit, avec un profil de tolérance favorable sur plus de trois ans de traitement.
• De nouvelles données supplémentaires issues de l’essai ELATIVE montrent qu’IQIRVO, un agoniste des récepteurs PPAR α/δ, a le potentiel de produire un impact bénéfique sur les voies associées à la fatigue et liées à la fonction mitochondriale.

PARIS, FRANCE, le 7 novembre 2025  – Ipsen (Euronext: IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que de nouvelles données sur la cholangite biliaire primitive (CBP) avec IQIRVO^®, issues de l’essai ELATIVE^{1, 2}, seront présentées lors de deux sessions « late-breaking» de l’édition 2025 du congrès The Liver Meeting^® 2025, organisé par l’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD).

Les données intermédiaires de l’étude d’extension ouverte à long terme ELATIVE, qui intègre plus de trois ans de suivi chez 115 patients atteints de CBP, montrent qu’IQIRVO apporte des améliorations durables des biomarqueurs de cholestase et une stabilisation des marqueurs de fibrose, suggérant un potentiel de ralentissement de la progression de la maladie. De plus, des améliorations constantes ont été observées dans les symptômes de fatigue et de prurit. À la semaine 182, 72 % des patients recevant IQIRVO ont présenté une réponse biochimique soutenue, avec une diminution de 47 % du taux de phosphatases alcalines (ALP) par rapport à la situation de référence. La proportion de patients atteignant des taux normaux d’ALP est restée cohérente avec les résultats de Phase III de l’essai ELATIVE précédemment présentés. Les améliorations observées chez les patients souffrant de fatigue modérée à sévère se sont maintenues, avec des résultats similaires pour le prurit. Les données ont également confirmé un profil de tolérance favorable à long terme, sans nouveaux signaux de sécurité¹.

« La CBP n’affecte pas tous les patients de la même manière. C’est pourquoi il est important pour nous de disposer de données solides démontrant un bénéfice du traitement à long terme sur les biomarqueurs de la maladie et les tests hépatiques, ainsi qu’un impact positif sur les symptômes. Ces résultats préliminaires, qui indiquent une amélioration potentielle non seulement du prurit, mais également de la fatigue, sont très encourageants, » a déclaré le Dr Cynthia Levy, professeure de Médecine au département Santé digestive et Maladies du foie de l’Université de Miami. « Nous devons surveiller régulièrement nos patients atteints de CBP tout au long de leur vie, et ces données de l’essai ELATIVE confirment qu’élafibranor est un traitement efficace, avec un profil de tolérance rassurant et favorable, sur le long terme. »

Une seconde présentation « late-breaking », comporte une analyse plus poussée de l’essai ELATIVE, qui a démontré la relation entre les changements dans l’expression des protéines associées à la fatigue et les résultats rapportés en matière de fatigue chez les patients sous IQIRVO. ² Les résultats cliniques de cette analyse sont cohérents avec les données concernant les mécanismes sous-jacents publiées précédemment³, suggérant que l’activation de PPAR α/δ peut moduler les voies clés impliquées dans le métabolisme énergétique et la fonction mitochondriale. La fatigue demeure l’un des symptômes les plus fréquents et les plus pénibles pour les patients atteints de CBP, pourtant aucun traitement n’est actuellement approuvé pour la soulager. IQIRVO, un agoniste des PPAR α/δ, est le seul traitement ayant démontré des améliorations cliniquement significatives de la fatigue par rapport au placebo, environ un patient sur deux ayant rapporté une réduction significative de la gravité de sa fatigue⁴. Ces données justifient la poursuite des recherches visant à évaluer comment IQIRVO pourrait contribuer à atténuer la fatigue dans la CBP.

« Ces résultats soulignent le potentiel d’IQIRVO en tant qu’option de traitement à long terme qui non seulement permet de contrôler les marqueurs de la progression de la maladie et les symptômes qui affectent la qualité de vie des personnes atteintes de CBP, mais nous aide également à mieux comprendre les mécanismes à l’origine de la fatigue, » a déclaré Sandra Silvestri, MD, PhD, Vice-Présidente Exécutive et Chief Medical Officer d’Ipsen. « Grâce à un profil de tolérance constant sur trois ans et à ces nouvelles connaissances sur les mécanismes sous-jacents, IQIRVO est bien placé pour révolutionner la prise en charge de la CBP. »

À propos d’ELATIVE

ELATIVE est un essai clinique de Phase III multicentrique, randomisé, en double aveugle, contre placebo, ouvert et d’extension à long terme (NCT04526665). ELATIVE évalue l’efficacité et la sécurité d’Elafibranor 80 mg administré une fois par jour par rapport à un placebo chez les patients atteints de cholangite biliaire primaire (PBC) présentant une réponse inadéquate ou une intolérance à l’acide ursodésoxycholique (UDCA), le traitement de première ligne existant pour la PBC. Dans le cadre de l’essai, 161 patients ont été randomisés 2:1 pour recevoir Elafibranor 80 mg une fois par jour ou un placebo. Les patients présentant une réponse inadéquate à l’UDCA continuaient de recevoir de l’UDCA en association avec elafibranor ou un placebo, tandis que les patients ne pouvant tolérer l’UDCA ne recevaient qu’elafibranor ou un placebo. Les patients ont poursuivi le traitement qui leur avait été attribué après la semaine 52 jusqu’à ce que tous les participants aient terminé leur traitement ou pendant 104 semaines maximum. La phase d’extension à long terme en ouvert de l’étude ELATIVE se poursuit.

À propos d’Iqirvo^® (élafibranor)

Administré oralement une fois par jour, Iqirvo (prononcer EYE-KER-VO) est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR), qui produit un effet sur les PPARα et PPARδ. L’activation des PPARα et δ a pour effet de diminuer la toxicité de la bile et d’améliorer la cholestase en modulant la synthèse, la détoxification et les transporteurs des acides biliaires. L’activation des PPARα et δ a également des effets anti-inflammatoires en agissant sur différentes voies. En 2019, IQIRVO a obtenu la désignation « Breakthrough Therapy » de la Food and Drug Administration aux États-Unis chez les adultes atteints de CBP et présentant une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (AUDC), le traitement de première ligne existant pour la CBP. Iqirvo a obtenu l’approbation des autorités de santé aux États-Unis via une procédure accélérée en juin 2024, puis l’approbation conditionnelle des autorités de l’UE en septembre 2024, et l’approbation de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) en octobre 2024, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez l’adulte présentant une réponse inadéquate à l’AUDC, ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’AUDC. Ces approbations de la FDA, de l’EMA et de la MHRA dépendent des résultats d’un examen approfondi du bénéfice clinique. IQIRVO suit actuellement des processus réglementaires auprès d’autres autorités. Iqirvo (élafibranor) a été développé par GENFIT. Ipsen a obtenu auprès de GENFIT, dans le cadre d’un accord de licence, les droits exclusifs mondiaux de l’élafibranor (à l’exception de la Chine, de Hong Kong, de Taïwan et de Macao) en 2021.

À propos de la cholangite biliaire primitive (CBP)

La CBP est une maladie auto-immune rare du foie, dans laquelle une accumulation de bile et de toxines et une inflammation chronique provoquent une fibrose irréversible du foie et la destruction des canaux biliaires. Elle affecte environ 100 000 personnes aux États-Unis et 165 000 personnes en Europe, dont une majorité de femmes. Cette maladie chronique peut s’aggraver en l’absence de traitement efficace, conduisant à une transplantation hépatique et dans certains cas, à un décès prématuré.

À propos d’Ipsen
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences. Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience
de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
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Références

1. Levy. C. et al: Long-term treatment with elafibranor leads to biochemical and symptomatic improvements for at least 3 years in patients with primary biliary cholangitis. Late-Breaking Oral Presentation # 5015. AASLD 2025, Washington D.C.
2. Swain. M. et al: Elafibranor-associated changes in proteins linked to mitochondrial function correlate with fatigue improvement: Proteomic results from the ELATIVE^® trial. Late-Breaking Poster Presentation # 5030. AASLD 2025, Washington D.C.
3. Swain. M. et al. Elafibranor impacts inflammatory, fibrotic and symptom-associated markers in patients with primary biliary cholangitis: Proteomic results from the ELATIVE^® trial. European Association for the Study of the Liver (EASL) congress, 2025. Abstract LB25202
4. Jones. D. et al. Clinically significant improvements in fatigue with elafibranor in patients with primary biliary cholangitis and limited association with pruritus: Analyses from the phase III ELATIVE.^® European Association for the Study of the Liver (EASL) congress, 2025. Abstract LB25220 

Pièce jointe

• Ipsen_CP_Congrès AASLD_07112025